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Telethon finanzia 4 progetti di ricerca per combattere il Coronavirus

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La ricerca sulle malattie genetiche rare come strumento per comprendere aspetti ancora non noti dell’infezione da SARS-CoV-2. La Fondazione Telethon ha deciso di finanziare con un cifra complessiva di 200 mila euro 4 progetti di ricerca che utilizzeranno le malattie genetiche rare come “lente” sul Coronavirus, per aggiungere un ulteriore tassello di conoscenza a quanto finora acquisito.

Sono state 114 le proposte inviate al bando “Malattie genetiche rare e Covid-19” istituito da Telethon.

Ogni proposta è stata rigorosamente valutata da una commissione scientifica, formata da nove scienziati di fama internazionale e presieduta da Michael Caplan, professore di Biologia cellulare e Fisiologia presso la facoltà di medicina dell’Università di Yale, che attualmente è anche membro del consiglio di indirizzo scientifico della Fondazione.

“Fondazione Telethon ha scelto il modo per migliore per mettere le proprie risorse e competenze a servizio della lotta contro la pandemia che ha sconvolto il mondo intero – ha dichiarato Michael Caplan – sono stato davvero onorato di partecipare a un’iniziativa che definirei unica nel panorama mondiale: per quanto globalmente siano stati messi tantissimi fondi a disposizione della ricerca scientifica su COVID-19, questo bando è un esempio brillante di come si possano mettere efficacemente a frutto risorse limitate”.

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“Del resto – ha aggiunto Caplan – questo è il marchio di fabbrica dell’organizzazione che, con capacità economiche ben lontane da quelle di agenzie di finanziamento quale per esempio l’NIH qui negli Usa, è riuscita ad arrivare all’incredibile risultato di mettere a punto e rendere disponibile ai pazienti la prima terapia genica ex vivo al mondo”.

Per Manuela Battaglia, Responsabile della Ricerca di Fondazione Telethon, “l’attuale emergenza coronavirus ha reso infatti ancora più fragili le persone che vivono con una malattia genetica rara, aumentando le difficoltà che questi pazienti devono affrontare, ma ha fatto anche comprendere il valore universale e l’importanza della ricerca”.

“Le malattie genetiche rare a causa della loro complessità – ha aggiunto Battaglia – portano a indagare meccanismi biologici allo stesso tempo fondamentali e che possono rivelarsi trasversali rispetto allo studio di altre patologie. Per questa ragione, coerentemente con la nostra missione di fornire ai pazienti risposte concrete in termini di cure e terapie, abbiamo stimolato la comunità scientifica a mettere a frutto le conoscenze derivate dagli studi sulle malattie genetiche rare, finanziate da Fondazione Telethon da 30 anni, per lo studio dell’infezione da SARS-CoV-2, creando una sinergia internazionale con l’obiettivo di dare il nostro importante contributo anche a questa emergenza sanitaria globale”.

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I 4 progetti finanziati avranno la durata di un anno e coinvolgeranno diversi istituti di ricerca e
universitari:

  • L’UO di Pediatria dell’Ospedale San Raffaele di Milano proverà a fornire ulteriori elementi a sostegno dell’impiego dei glucocorticoidi, farmaci con azione anche antinfiammatoria, che recentemente hanno dimostrato una certa efficacia nel trattamento dei pazienti Covid19 più critici con compromissione respiratoria.
  • L’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano coordinerà uno studio incentrato sui meccanismi dell’immunità innata, la nostra prima linea di difesa verso i patogeni.
  • La Sapienza Università di Roma si focalizzerà sull’analogia tra i meccanismi sfruttati dal nuovo coronavirus per entrare nelle cellule dell’epitelio respiratorio umano e le alterazioni cellulari tipiche di una rara malattia genetica degenerativa, quella di Niemann-Pick di tipo C.
  • L’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Cnr e di Humanitas Research Hospital di Milano approfondirà i meccanismi cellulari che il nuovo coronavirus utilizza a proprio vantaggio per entrare nelle cellule bersaglio e replicarsi.
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