“La rivoluzione in atto relativa alla Sclerosi Laterale Amiotrofica trova fondamento in almeno quarant’anni di ricerca”, Vincenzo Silani, Irccs Istituto Auxologico Italiano.
Potrebbe essere autorizzato a breve anche in Europa un nuovo trattamento per la Sla, Sclerosi Laterale Amiotrofica, una malattia rara neurodegenerativa, che colpisce 6mila persone, 1800 nuovi casi ogni anno solo nel nostro Paese. Negli Stati Uniti i nuovi farmaci sono già stati autorizzati.
In particolare Amx0035, prodotto da Amylyx, è un trattamento sperimentale basato su due molecole capace di apportare vantaggi funzionali ai malati.
Una novità importante se si pensa che da 25 anni, in Italia, i malati di Sclerosi Laterale Amiotrofica possono contare su una sola terapia. Adesso l’Ema, l’Agenzia Europea per i Medicinali, sta esaminando il nuovo trattamento sperimentale che, pur non essendo in grado di far guarire i malati, apporterebbe dei benefici anche sul tasso di sopravvivenza.
Vincenzo Silani, direttore del Dipartimento di Neuroscienze e direttore del Laboratorio sperimentale di Neuroscienze dell’Irccs Istituto Auxologico Italiano, e docente di Neurologia all’Università degli Studi di Milano, ha dichiarato ad Askanews: “La rivoluzione in atto relativa alla Sclerosi Laterale Amiotrofica trova fondamento in almeno quarant’anni di ricerca di base molto appassionata che ha rivoluzionato la nostra comprensione della malattia, passata attraverso la definizione di alcuni geni che hanno aperto poi la comprensione di vie patogenetiche – aggiunge – Questa robusta scienza di base è stato il preliminare necessario per arrivare poi il risultato di oggi; e mi riferisco alla pre-approvazione di Amylyx che rivoluziona in qualche modo il trattamento del paziente sporadico e apre nuove prospettive, e per certi aspetti ‘inattese,’ anche per una potenziale interazione tra diverse molecole. Forse per questa malattia, come per esempio per la patologia tumorale, dobbiamo infatti considerare anche delle politerapie; da introdurre in tempi diversi della malattia, cioè nella fase preclinica, poi nella fase iniziale, e nella fase tardiva. Quindi Amylyx potrebbe essere l’inizio di una rivoluzione. E senza dubbio va sottolineato l’impatto clinico e sui biomarcatori della molecola.”
