Hanno acquistato l’udito per la prima volta e in entrambe le orecchie i cinque bambini al centro della sperimentazione clinica i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista Nature Medicine
I bambini erano sordi dalla nascita a causa della mutazione del gene OTOF. Si tratta di una sordità ereditaria, incurabile finora, che una volta trattata con terapia genica è regredita tanto che i bambini hanno potuto sentire i rumori per la prima volta nella loro vita, hanno acquistato anche la capacità di sentire la propria voce, migliorando così la capacità di parlare. I pazienti hanno potuto individuare la posizione della fonte del suono, inoltre due dei cinque bambini hanno acquisito anche la capacità di apprezzare la musica.
Nel mondo sono 430 milioni le persone sorde, il 26% di queste ha ereditato la sordità.
La terapia è somministrata attraverso un chirurgia mini invasiva, una copia funzionante del gene OTOF viene così introdotta nelle orecchie dei bambini, che continuano a essere monitorati.
L’anno scorso, in una prima fase della sperimentazione ai bambini venne somministrata la terapia solo in un orecchio. Adesso, dopo i risultati particolarmente incoraggianti raggiunti, i ricercatori dell’ospedale statunitense Mass Eye and Ear di Boston e di quello cinese Eye & Ent dell’Università Fudan di Shangai, si dicono fiduciosi che la terapia genica possa funzionare anche nel caso di altri tipi di sordità persino in casi di sordità non ereditata geneticamente.
